Articole cu eticheta: inovare medicală

Primul succes mondial: un bebeluș tratat cu terapie genică personalizată CRISPR pentru o boală rară se dezvoltă bine

CRISPR a fost utilizat pentru a crea o opțiune de terapie genetică pentru un copil născut în Pennsylvania cu un disorder metabolic rar. KJ, nou-născut, se afla într-un risc serios de daune cerebrale sau hepatice, datorită incapacității de a transforma amoniacul în uree, și a trebuit să fie supus unui regim strict de medicamente și dietă pentru a evita metabolismul proteinelor, conform goodnewsnetwork.org.